再生障礙性貧血的患者,根治性的治療方法就是進行造血干細胞移植,造血干細胞移植可以使部分再生障礙性貧血的患者獲得治愈,通常移植前需要進行配型,如果是配型成功,然后可以進行移植治療,移植后還需要進行抗感染以及移植物抗宿主病的治療,有大概百分之30到50%的患者可以通過造血干細胞移植獲得治愈。
除了使用造血干細胞移植以外,多數的再生障礙性貧血的患者是使用藥物治療的,對于慢性再生障礙性貧血患者,經常使用的藥物是雄性激素類的藥物,比如說丙酸睪丸酮,安雄或者是康力龍等。重型的再生障礙性貧血的患者通常是使用免疫抑制劑來進行治療,比如說抗淋巴細胞球蛋白,或者是抗胸腺細胞球蛋白等。