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骨髓增生異常綜合征是起源于造血干細(xì)胞的一組高度一致性克隆性疾病,以一系或多系造血干細(xì)胞病態(tài)造血以及無(wú)效造血,高風(fēng)險(xiǎn)向急性白血病轉(zhuǎn)化為特征。任何年齡都可發(fā)病,但是大約80%的患者年齡大于六十歲,男性多于女性。骨髓增生異常綜合征的臨床表現(xiàn)主要與減少的細(xì)胞系和減少的程度有關(guān),幾乎所有的患者都會(huì)出現(xiàn)不同程度的貧血癥狀,如頭暈,乏力,疲倦,大約有60%的患者伴有中性粒細(xì)胞減少以及粒細(xì)胞功能低下,容易發(fā)生感染,50%的患者有血小板減少以及出血的癥狀。目前來(lái)說(shuō),骨髓增生異常綜合征患者的治療效果不是太好,可以應(yīng)用的藥物包括促進(jìn)造血的藥物治療如雄激素造血生長(zhǎng)因子,誘導(dǎo)分化治療,維甲酸等。另外還可以應(yīng)用免疫抑制以及免疫調(diào)節(jié)劑治療,對(duì)于骨髓增生異常綜合征病情比較重的患者還可以應(yīng)用表觀基因組修飾的藥物,例如地西他濱治療。

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